Конфликт вокруг Zolgensma предоставляет дополнительный шанс российским учёным

Конфликт вокруг Zolgensma предоставляет дополнительный шанс российским учёным
Конфликт вокруг Zolgensma предоставляет дополнительный шанс российским учёным
Предположение о том, что 

Доступное лекарство должно стоить дешевле, чем 2 миллиона долларов за инъекцию.

Только один укол даёт надежду на сохранение жизни, возможность дышать, сидеть, ходить. Другие известные препараты, такие как Spinraza или Evrysdi, нужно принимать постоянно и потому они менее удобны.

Известно, что американская Zolgensma от Novartis Gene Therapies, Inc. является аденовирусно-ассоциированным векторным генным препаратом.

В описании и инструкции по применению препарата в США указано, что он испытан и одобрен FDA для применения детям с СМА до 2-х лет. Исследования на эффективность Zolgensma в отношении пациентов с прогрессирующей СМА не проводились. Европейское медицинское агентство одобрило применение Zolgensma для детей массой до 21 кг.

Новости по теме: В столице КНДР прошел грандиозный новогодний концерт, на котором не появился Ким Чен Ын

Помимо чрезвычайно высокой цены и низких температур хранения, Zolgensma имеет и другие особенности: препарат токсичен. Среди возможных побочных эффектов указаны острые повреждения печени и печёночная недостаточность.

Вне рамок разрешённого FDA использования, в Америке препарат легально ввести невозможно, если только семья не согласится принять участие в клинических испытаниях, которые с августа 2021 года ведёт Novartis для пациентов других возрастов.

Очередной конфликт вокруг назначения Zolgensma даёт дополнительный шанс российским учёным: пора уже перестать надеяться на Америку и её технологии.

Центр Гамалеи имеет опыт работы с аденовирусами, поскольку уже разрабатывал на их основе препарат против вируса Эбола. Российский «Sputnik V» также сконструирован на основе аденовирусного вектора и есть доказательства его эффективности против Covid-19.

С «векторами» должен уметь работать и ГНЦ «Вектор». Сейчас разработки препарата против СМА ведёт российская биотехнологическая компания Biocad.

Если согласиться с тем, что Sputnik не хуже, а лучше, чем AstraZineca или Janssen (тоже на базе аденовирусов), то и российский «укол» против СМА потенциально может конкурировать с американским от Novartis.

«Вложиться» в это благое дело мог бы Российский Фонд прямых инвестиций или государственный Фонд «Круг добра». Для этого, собственно, они и предназначены. Есть деньги и у Фонда национального благосостояния. Речь о том, чтобы «закрыть» внутренние потребности и обеспечить человечество недорогим и качественным препаратом российского производства.

Назначать лекарства не по медицинским показаниям, равно как и отказывать в предоставлении медицинской помощи, незаконно и чревато уголовной ответственностью с тюремным сроком.

В любом случае, отсутствие государственных средств на адекватное лечение могли отнять у Марка драгоценное время. Причины этого подлежат установлению и устранению настолько быстро, насколько это возможно.


Распечатать
27 июня 2025 Суд обязал мэра Лабытнанги устранить антисанитарные условия в «новых» домах для переселенцев
27 июня 2025 Турецкий стелс-беспилотник Anka-3 получил повреждения во время испытательного полета
27 июня 2025 Лечение зубов в Челябинске обошлось пациентке в 2,5 миллиона рублей
27 июня 2025 Иран принимает решение о быстром укреплении своих ВВС путем закупки китайских истребителей
27 июня 2025 Пенсионер в Приморье убил друга топором из ревности к своей жене
27 июня 2025 В Екатеринбурге анархиста избили и увезли в лес, после чего он пропал без вести
27 июня 2025 Венгрия и Словакия требуют пересмотра плана по отказу от российского газа к 2027 году
27 июня 2025 Водитель BMW не захотел снизить скорость перед "лежачим полицейским" и столкнулся с машиной на встречной полосе
27 июня 2025 Совет архитекторов России наградил Рамзана Кадырова высшей наградой
27 июня 2025 Посол США Линн Трейси попрощалась с Россией, процитировав стихи Пушкина
27 июня 2025 ФСБ раскрыла коррупционную схему в сфере благоустройства в Колпинском районе Санкт-Петербурга
27 июня 2025 Тегеран сохранил запасы урана, несмотря на удар США по Фордо, — сообщает Financial Times
27 июня 2025 Сын бывшего министра с криминальным прошлым Бориса Иванюженко ведет бизнес на Западе, несмотря на санкции
27 июня 2025 Биографию Умара Кремлёва на Википедии могли изменить за вознаграждение
27 июня 2025 Российская туристка пострадала от укуса ядовитой змеи во время экскурсии в Армении
27 июня 2025 ФНС и Росфинмониторинг присоединились к спору между "21 веком" и "Битривером"
27 июня 2025 Россия усиливает давление на Молдову в медиапространстве перед саммитом с Европейским союзом
27 июня 2025 Криштиану Роналду подписал новый контракт с «Аль-Насром» и стал самым высокооплачиваемым футболистом в мире
27 июня 2025 "Свадьба века" Джеффа Безоса в Венеции вызвала протесты среди местных жителей
27 июня 2025 Опоздание Макрона на саммит Евросоюза вызвало вопросы у журналистов